Anticorpi monoclonali anti-amiloide nella fase iniziale della malattia di Alzheimer Segnale clinico debole, forte slancio normativo e la necessità di preparare il sistema sanitario

Abstract

Contesto: Gli anticorpi monoclonali anti-amiloide hanno introdotto un approccio terapeutico potenzialmente in grado di modificare il decorso della malattia di Alzheimer nelle sue fasi iniziali, ma il loro beneficio clinico medio rimane modesto e il loro utilizzo richiede una notevole capacità organizzativa. Obiettivi: Inquadrare questi farmaci come una questione di preparazione del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) piuttosto che come una semplice innovazione farmacologica. Metodi: Sintesi narrativa delle evidenze cliniche, delle decisioni regolatorie e dei requisiti organizzativi relativi a lecanemab e donanemab. Risultati: Le evidenze disponibili suggeriscono effetti minimi o nulli sulla cognizione e sulla gravità della demenza, un aumento del rischio di anomalie di imaging correlate all'amiloide e la necessità di diagnosi basate su biomarcatori, genotipizzazione ApoE, risonanza magnetica seriale, infusioni programmate, registri e percorsi specialistici. Discussione: L'autorizzazione regolatoria in determinati contesti non equivale al valore clinico o al rimborso. Un'adozione incontrollata può generare disuguaglianze, pressioni prescrittive e dirottamento di risorse da altre priorità nella cura della demenza. Conclusioni: Il Servizio Sanitario Nazionale italiano dovrebbe prepararsi a una prescrizione selettiva, centralizzata, tracciabile e interrompibile, evitando sia il rifiuto a priori che la diffusione incontrollata.